Terapia genica somatica vs. terapia genica germinale

Autore: Laura McKinney
Data Della Creazione: 4 Aprile 2021
Data Di Aggiornamento: 9 Maggio 2024
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La terapia genica
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Contenuto

La terapia genica è una tecnica in cui forniamo polimeri di acido nucleico nella cellula di un paziente. Questa tecnica viene utilizzata per trattare le malattie proprio come i farmaci, motivo per cui i geni utilizzati nella terapia genica sono chiamati farmaci genetici. La terapia genica può essere una terapia genica somatica o una terapia genica germinale. Nella terapia genica somatica, i geni del farmaco vengono introdotti nelle cellule somatiche del corpo. Quando i geni del farmaco vengono introdotti nella cellula germinale o negli zigoti, si parla di terapia genica germinale. I cambiamenti nella terapia genica somatica non sono ereditabili mentre i cambiamenti nella terapia genica germinale sono ereditabili.


Contenuto: Differenza tra terapia genica somatica e terapia genica germinale

  • Che cos'è la terapia somatica?
  • Che cos'è la terapia germinale?
  • Differenze chiave

Che cos'è la terapia somatica?

Quando i geni vengono introdotti nelle cellule somatiche è noto come terapia somatica. Nella terapia genica somatica qualsiasi modifica dovuta al trasferimento di nuovi geni ha effetto solo sul singolo paziente e non è ereditata dalle loro sorgenti. Nella terapia genica somatica, il DNA terapeutico è integrato nel genoma o come episodio esterno o plasmide e aiuta a trattare la malattia. I geni utilizzati sono tessuti specificati nella maggior parte dei casi, ma la posizione del gene non è specificata e potrebbe non essere possibile ricostruire il livello normale e la distribuzione del tessuto. Nessun problema etico è stato associato alla terapia genica somatica. La terapia genica somatica prevede l'inserimento di un gene normale e sano nelle cellule appropriate dell'individuo che è affetto da una malattia genetica, questa tecnica corregge permanentemente il disturbo. I geni vengono trasportati nella cellula della persona da virus (sostituendo il proprio gene con il genoma umano) o liposomi (cellule simili a grassi che trasportano il DNA in una cellula). Questi geni vengono inseriti nei cromosomi nel nucleo. Le cellule bersaglio potrebbero essere di midollo osseo o muscoli o polmoni. Nel midollo osseo le cellule vengono facilmente isolate e reimpiantate. Le cellule del midollo osseo che vengono impiantate nella cellula della persona possono dividersi per tutta la vita per produrre cellule del sangue.


Che cos'è la terapia germinale?

Quando le cellule germinali o il gamete sono modificati dall'inserimento di geni funzionali, è nota la terapia genica germinale. Tutte le cellule dell'organismo vengono modificate semplicemente introducendo un gene modificato nella cellula germinale. Quindi i cambiamenti sono ereditabili e trasmessi alle loro generazioni successive. Il vantaggio principale di questa tecnica è che tutte le cellule sono facilmente accessibili perché si trovano all'esterno del corpo e la consegna del gene è meno problematica. E il gene che viene inserito nella cellula germinale verrà trasmesso alle cellule progenitrici durante la crescita e lo sviluppo e aiuta trattando la malattia. Lo svantaggio di questa tecnica è che solleva molte questioni etiche perché influisce sui modelli di eredità degli umani. Anche in questa tecnica si osserva un'alta frequenza di mutazioni inserzionali che causano conseguenze teratogene.


Differenze chiave

  1. Nella terapia somatica, i geni funzionali vengono introdotti nelle cellule somatiche, mentre nella terapia germinale, i geni vengono introdotti nelle cellule germinali o nei gametociti.
  2. I cambiamenti nella terapia somatica riguardano solo il singolo paziente e non sono ereditati dalla loro prole mentre i cambiamenti nella terapia germinale sono ereditabili e trasmessi alle generazioni future della persona.
  3. Non ci sono problemi etici nella terapia somatica mentre la terapia germinale ha molti problemi etici che non hanno ancora ricevuto risposta.
  4. Il più delle volte è impossibile ottenere un livello di espressione normale simile a quello del gene normale mentre nella terapia germinale si osserva un'alta frequenza di mutazioni che causa conseguenze teratogene.